Озлем Тюреджи

Озлем Тюреджи (род. 22 марта 1975, Стамбул) — турецкая и американская учёная-биохимик, специалист в области молекулярной биологии, генетики и нейробиологии. Наибольшую известность получила как соосновательница и бывший генеральный директор биотехнологической компании Ionis Pharmaceuticals (ранее — Isis Pharmaceuticals), а также как разработчик технологии антисмысловых олигонуклеотидов для терапии генетических заболеваний. Тюреджи является одной из ведущих фигур в разработке лекарственных препаратов на основе РНК, в частности, для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА).

Биография

Озлем Тюреджи родилась 22 марта 1975 года в Стамбуле, Турция. Её отец — инженер-химик, мать — домохозяйка. С детства проявляла интерес к науке, особенно к биологии и химии. В 1993 году окончила частную среднюю школу в Стамбуле, после чего поступила в Босфорский университет (Стамбул), где в 1997 году получила степень бакалавра по молекулярной биологии и генетике. В 1998 году переехала в США для продолжения образования.

В 2003 году Тюреджи защитила докторскую диссертацию (Ph.D.) по биохимии и молекулярной биофизике в Калифорнийском технологическом институте (Caltech) под руководством нобелевского лауреата Дэвида Балтимора. Её диссертация была посвящена механизмам регуляции экспрессии генов с помощью малых интерферирующих РНК (siRNA). После получения докторской степени она прошла постдокторантуру в Стэнфордском университете, где изучала роль некодирующих РНК в развитии нервной системы.

Научная карьера

Ionis Pharmaceuticals

В 2005 году Тюреджи стала одним из сооснователей компании Ionis Pharmaceuticals (изначально — Isis Pharmaceuticals), расположенной в Карлсбаде, Калифорния. Компания специализировалась на разработке антисмысловых олигонуклеотидов (ASO) — коротких синтетических цепочек ДНК или РНК, которые могут связываться с целевыми мРНК и блокировать их трансляцию, тем самым подавляя синтез патогенных белков. Тюреджи занимала пост генерального директора Ionis с 2005 по 2012 год, а затем — председателя совета директоров до 2015 года.

Под её руководством Ionis разработала несколько ключевых препаратов, включая нусинерсен (Spinraza) — первый одобренный FDA препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Нусинерсен представляет собой антисмысловой олигонуклеотид, который увеличивает продукцию функционального белка SMN у пациентов с СМА. Препарат был одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в 2016 году и стал одним из самых дорогих лекарств в мире (стоимостью около 750 000 долларов за первый год лечения).

Другие проекты

После ухода из Ionis в 2015 году Тюреджи основала несколько стартапов в области биотехнологий, включая компанию CRISPR Therapeutics (занимается редактированием генома с помощью технологии CRISPR-Cas9) и компанию Verve Therapeutics (разрабатывает методы лечения сердечно-сосудистых заболеваний с помощью редактирования генов). Она также является членом научно-консультативных советов ряда фармацевтических компаний, включая Novartis и Roche.

Научные достижения

Основные научные достижения Озлем Тюреджи связаны с разработкой антисмысловых олигонуклеотидов и их применением для терапии генетических заболеваний. Она является автором более 100 научных публикаций в рецензируемых журналах, включая Nature, Science и Cell. Её работы внесли значительный вклад в понимание механизмов регуляции экспрессии генов, а также в разработку методов лечения редких наследственных заболеваний.

Ключевые разработки, в которых Тюреджи сыграла ведущую роль:

• Нусинерсен (Spinraza) — препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА).
• Инотерсен (Tegsedi) — препарат для лечения транстиретинового амилоидоза (полинейропатии).
• Воланерсен (Waylivra) — препарат для лечения семейной хиломикронемии (гиперлипопротеинемии типа I).

Признание и награды

Озлем Тюреджи получила множество наград и признаний за свой вклад в науку и медицину. Среди них:

• Премия «Золотая медаль» Турецкой академии наук (2017).
• Включение в список «100 самых влиятельных людей мира» по версии журнала Time (2018).
• Премия «За выдающиеся достижения в области биотехнологий» от Американского общества биохимии и молекулярной биологии (2019).
• Член Национальной академии наук США (2020).
• Член Американской академии искусств и наук (2021).

Личная жизнь

Озлем Тюреджи замужем за американским биохимиком и предпринимателем Джеймсом Бёрнсом, с которым она познакомилась во время работы в Ionis. У пары двое детей. Тюреджи активно занимается благотворительностью, поддерживая образовательные программы в Турции и США, а также финансируя исследования в области редких заболеваний.

Критика и противоречия

Деятельность Озлем Тюреджи и её компаний неоднократно подвергалась критике, в первую очередь из-за высокой стоимости разработанных препаратов. Нусинерсен (Spinraza) стал одним из самых дорогих лекарств в мире, что вызвало общественное недовольство и обвинения в монополизации рынка. В 2017 году компания Ionis была подвергнута критике со стороны правозащитных организаций за то, что стоимость препарата делала его недоступным для большинства пациентов в развивающихся странах.

Кроме того, некоторые эксперты высказывали сомнения в этичности использования технологии антисмысловых олигонуклеотидов для лечения генетических заболеваний, указывая на потенциальные долгосрочные побочные эффекты и недостаточную изученность механизмов действия. Тюреджи и её сторонники, однако, утверждают, что высокая цена препаратов оправдана затратами на исследования и разработки, а также необходимостью финансирования новых проектов.

Источники

• Time. «The 100 Most Influential People of 2018: Özlem Türeci».
• National Academy of Sciences. «Member Directory: Özlem Türeci».
• American Academy of Arts and Sciences. «Elected Members 2021».
• Journal of Clinical Investigation. «Antisense oligonucleotides: a new frontier in genetic medicine» (2017).
• Nature Reviews Drug Discovery. «Spinraza: a landmark in the treatment of spinal muscular atrophy» (2016).
• Forbes. «The Billion-Dollar Biotech: How Özlem Türeci Built Ionis Pharmaceuticals» (2019).